IMF TV Pergunte ao DR DURIE: Como a IMF ajuda a acelerar a aprovação de novas drogas?

PERGUNTE AO DR DURIE: COMO A IMF AJUDA A ACELERAR A APROVAÇAO DE NOVAS DROGAS?

 

A entrevista com o Dr. Brian Durie - co-fundador e Presidente do Conselho Cientifico da IMF US - refere-se aos Estados Unidos, porém impacta, positivamente, a comunidade de pacientes com mieloma no mundo todo, inclusive no Brasil.

O trabalho da IMF ajuda a acelerar o progresso das novas drogas, desde a fase de Estudos Clínicos até a aprovação completa.

 

Abaixo a transcrição da entrevista em português:

 

Esta semana o “Ask Dr Durie” aborda uma questão importante, COMO A IMF AJUDA A ACELERAR A APROVAÇAO DE NOVAS DROGAS?

 

A resposta é que nós, na verdade, trabalhamos arduamente e acreditamos que esta questão se refira ao que chamamos de IMF’S BENCHMARK PROGRAM. Este é um programa no qual a IMF trabalha com Centros de Pesquisa no mundo todo, coletando dados detalhados de pacientes em diferentes estágios da doença.

 

Em relação à aprovação de novas drogas, é especialmente importante coletar informações sobre pacientes que já passaram por todos os tratamentos atualmente disponíveis. Isto porque, se um paciente já passou por todas as terapias disponíveis, significa que ele se enquadra em uma categoria que o FDA (Food And Drug Administration) chama de UNMET NEED (necessidade não atendida).

 

Isso quer dizer que o paciente já passou por tudo e agora precisa de algo a mais para ter uma resposta ao tratamento. Entretanto, para avaliar o impacto de uma nova droga você precisa saber o que aconteceria se essa nova droga não estivesse disponível. E estes são os detalhes que nós levantamos através dessa pesquisa conduzida rigorosamente em 20 a 30 Centros de Tratamento ao redor do mundo, onde este tipo de informação detalhada é coletada e arquivada eletronicamente. A partir destes dados nós reunimos o que é chamado de PATIENT LEVEL DATA ( dados do nível do paciente) e de uma forma anônima e protegida, sem divulgar dados pessoais dos pacientes, juntamos os detalhes do que aconteceu com cada um desses casos individuais. Coletamos, então, entre 300 e 400 formulários de pacientes que tem mieloma recidivado e refratário (que não responde ao tratamento) e analisamos o que está acontecendo com esses pacientes. Há aproximadamente 5 anos atrás, com falta de novas drogas, vimos que o resultado esperado para estes pacientes não era bom, com um período de remissão curto e sobrevida pequena sem o acesso a novas drogas. Isto se mostrou muito importante, porque, naquele momento, a nova droga Cafrfilzomib havia sido submetida ao FDA como um Estudo de braço único, analisando a eficácia e toxicidade do Cafrfilzomib em pacientes recidivados e refratários e o FDA precisava, desesperadamente, de algo para comparar com os resultados. O Estudo Comparativo que fizemos ajudou a avaliar o impacto do Cafrfilzomib antes de ele ser aprovado.

 

O que se esperava era o que aconteceu com o Carfilzomib: quando o FDA foi rever o pedido de aprovação, estavam presentes, na sala, pacientes que deram seu testemunho de como tinham respondido ao tratamento e, também, havíamos fornecido comparativos demonstrando o que teria acontecido se os pacientes não tivessem tido acesso ao Carfilzomib. Não temos dúvida de que isto teve grande impacto e foi um dos fatores-chave que fez o FDA se sentir confortável em aprovar esta droga.

 

Este é um exemplo do que a IMF continua a fazer. Agora, seguindo adiante, as necessidades continuam mudando. Novas drogas são introduzidas e agora há uma nova UNMET NEED (necessidade não atendida). Pacientes que já receberam todas as terapias disponíveis e chegaram ao ponto de já terem recebido Revlimid, pomalidomida, Velcade e Carfilzomib (Kyprolis). Isto é algo que chamamos de QUAD REFRACTORY ou FOUR-DRUG REFRACTORY PATIENT ( paciente que ficou resistente às quatro drogas citadas). Esta é uma nova terminologia que vocês ouvirão daqui para frente. Esta é a nova necessidade: pacientes que precisam de mais terapias. Neste momento estamos no processo de análise de resultado destes pacientes, que serão usados nas próximas aprovações de novas drogas, por exemplo, o novo e promissor anticorpo monoclonal DARATUMUMAB. Separadamente, estamos analisando pacientes que já receberam 3 terapias prévias, antes da recidiva e estamos reunindo dados que serão usados para comparar aos resultados com ELOTUZUMAB (que é um anticorpo monoclonal), em combinação com REVLIMID e dexametasona.

 

Uma vez mais, precisamos saber o que aconteceria na falta dessas combinações. Estas informações serão muito importantes para a revisão do FDA e, na verdade, para todos na comunidade de mieloma - pesquisadores e pacientes.

Embora esta seja a primeira vez que esta pergunta foi feita e a primeira vez que falo em detalhes sobre o que fazemos, este é um programa-chave e um exemplo muito importante de como a IMF contribui de forma significativa para acelerar o processo de aprovação de novas drogas; cumprindo nosso objetivo de sempre: tentar ajudar a comunidade de mieloma de todas as formas que pudermos – e, nesse caso, ajudando a acelerar o acesso a novas drogas - porque mesmo se uma droga esteja disponível através de um Estudo Clinico, isto, definitivamente, não é o mesmo que ela estar aprovada para que mais pessoas possam ter acesso. E para conseguir a droga é necessário apenas que ela seja aprovada, aprovada com segurança, assim, sabemos que é eficaz e segura. Nós precisamos dessa contribuição, mas também, precisaríamos que ela fosse amplamente disponível para pacientes de todos os lugares.

 

Estamos agradecidos em poder ter contribuído para acelerar a aprovação dessas drogas.